臨床試驗的評價標準、病狀類型與指標處理
（一）評價標準
1.有效性評價有效性的標準應根據研究內容來確定。它應做到：
（1）能把一種疾病和別的疾病區分開來：即用到什么指標才能很好的表現該疾病。可以通過分析指標的體系類型，用相關因素分析和其他多種因素分析的方法，將相關密切的指標合并一起進行分析
（2）能按病情輕重排列順序：即指標要表現出等級、序列的問題。例如，以臨床病狀為尺度做評價，使之既有病狀的順序，也有各類病狀的表現，可以進行雙重評價。預后驗證手段可以使用逐步回歸和辨別分析的統計方法。
（3）能區別改善與惡化的程度，上述（2）是有序的，而能區別改善與惡化同樣也可認為是一個有效性的評價標準。
2.重現性：無論何時何地何人都要得到相同評價的結果，這就是實驗的重現性。幾個評價者評價同一病人，醫生間獨立評價時的變異稱為評價者間可信性。同一所見，同一人自己前次與后次評價也有時不同，稱此為評價者間可信性。
3.客觀性：試驗指標可分為客觀指標和主觀指標兩種。客觀指標是測量，化驗等所表示的結果，借助儀器來回答。主管指標則是由受試者回答或醫生判斷。如檢查痛覺用針刺深度表示定量化，但什么深度發生疼痛還是由受試者來回答，這也是主觀指標。X光胸片上的影像是病人機體客觀實像，但影像還需要醫生判斷，因此，也有很大主觀成分。在科研實驗中無疑應盡量選用客觀標準，并盡量避免用一些籠統的，不確切的主觀指標。在對客觀指標進行主觀性判斷時，如X光胸片結果的判斷，常常會有主觀偏性的存在，這就要求我們采取措施，如用交叉過片法，打分法來避免偏性產生。
臨床療效鑒定常用“臨控”，“顯效”“好轉”“無效”等指標。這些都是綜合判斷指標。
4. 精確度：它包括兩層含義，即指標的精確度和精密度。前者是表示觀察結果的真實程度如何，它是指標值或均值與“真”值的接近程度。主要是受系統誤差所影響。后者是表示指標觀察結果精度如何。實驗的精密度屬于偶然誤差。
5. 靈敏性：病情只有微小變化，試驗指標就能敏銳測出稱此敏銳程度為好，即靈敏性高。它是增強試驗效應的一個重要方面。在實驗中歡迎使用靈敏度較高的指標，如血壓、腦電、心電等。
（二）病狀類型
從病狀發生和持續時間來看，大致有以下四個類型:
1. 突發性病狀：它是在某種情況下，突然出現又很快消失的病狀。此類療效指標可用出現率或病態的嚴重程度和持續時間來評價。
2. 短期病狀：此類病狀可在短期內治愈，療效多用治愈率或消失率評價。
3. 長期病狀：這類病癥經治療后可能有好轉，但不能完全徹底消失。這類疾病病狀的療效多用恢復正常程度來評價。但還應考慮復發時間、次數等。
4. 特重病狀：有些特殊的、嚴重的疾病不能用一般臨床指標評價指標，而應用生存率、致畸、后遺癥、致殘等遠期療效指標來評價。
從治療到死亡的過程中，既有質的區別又有量的變化。從治療有利或無利兩方面來看，又分為有效性指標和無效性指標，有效性指標有輕度改善、中度改善、高度改善和痊愈；無效指標有輕度惡化、中度惡化、高度惡化和死亡。
（三）指標處理
1. 原值：用最后所得的結果，直接計數，這是病態的明確指標。可用于發生數和觀察數求出各種率。如治愈率、病死率、副作用出現率、手術死亡率、病發率等，并可進行組間比較分析。
2. 差值：求施加處理因素前與施加處理因素后的差值，然后計算差值的均數，在作組件比較分析。
3. 用差值表示療效往往是不夠的，如果用比值即同一百分比說明同一程度的結果，就可避免差值的缺點。
例如：A組初始值為40，最終值為20
B組初始值為4，最終值為2
差值為：
A：40-20=20
B：4-2=2
比值為：
A：20*100/40=50%
B: 2*100/4=50%
差值會使等價的結果成為不等價的結果（如：A=20%，B=2%），而比值則使這種不合理現象矯正過來（如：A=50%，B=50%）。與此相反，也有差值相等而比值不等的。如：A組初始值為40，最終值為30；B組初始值為20，最終值為10，則差值為：
A：40-30=10
B：20-10=10
比值為;
A:30*100/40=75%
B：10*100/20=50%
臨床試驗概率的計算：
本例試驗組（試藥組）與對照組（標準藥）各100名病人，其頻數分布如圖所示：
對臨床觀察頻度（實現概率）的計算與分析，常采用評分法。評分應規定明確的標準，標準應多用客觀指標。以降壓藥為例，可以用降壓（記“—”）或升壓（記“+”）的測得值來評分，分級。
根據上表計算兩組各自的降壓值。
試藥：（—60）（0.15）+（—40）（0.45）+（—20）（0.30）+0（0.08）+20（0.02）
=—32.6
標準藥：（—60）（0.10）+（—40）（0.30）+（—20）（0.40）+0（0.15）+20（0.05）
=—25
計算結果，試藥組降壓值大于標準藥組，但這只是一個直觀的判斷，還應進行假設檢驗。臨床實驗中常用的假設檢驗方法有t檢驗、F檢驗、X2檢驗、秩和檢驗以及序貫試驗分析、病例隨訪資料的生存率及生存期分析等。
