德勤健康解決方案中心（Deloitte Centre for Health Solutions）于12月18日發(fā)布了第十份關(guān)于醫(yī)藥創(chuàng)新回報(bào)率的報(bào)告——《2019醫(yī)藥創(chuàng)新回報(bào)率評(píng)價(jià)》（ Measuring the Return from Pharmaceutical Innovation 2019 ）。通過(guò)對(duì)比前九份報(bào)告，該報(bào)告指出，過(guò)去十年中，由于日益增加的壓力，生物制藥研發(fā)的生產(chǎn)力下降，研發(fā)的投資回報(bào)率也持續(xù)下降。以下是該報(bào)告的關(guān)鍵研究結(jié)果。
投資回報(bào)率創(chuàng)新低
德勤健康解決方案中心分析全球TOP 12的制藥公司的數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)，2019年醫(yī)藥行業(yè)研發(fā)的投資回報(bào)率處于2010年以來(lái)最低水平，僅為1.8%，較2018年的1.9%略有下降。從十份報(bào)告顯示的數(shù)據(jù)來(lái)看，過(guò)去十年來(lái)，制藥公司的研發(fā)投資回報(bào)率一直處于下降趨勢(shì)。
德勤報(bào)告截圖
不僅如此，每款新藥上市后的頂峰銷售額也從2018年的4.07億美元下降至2019年的3.76億美元，首次跌破4億美元，還不到2010年8.16億美元的一半。
與此同時(shí)，和2010年相比，上市一款新藥的成本卻增長(zhǎng)了67%，從2010年的11.88億美元增至2019年的19.81億美元。但相比于2018年的21.68億美元仍有所下降。該估算包括研發(fā)失敗的成本，并考慮了后期研發(fā)中的藥物數(shù)量。德勤健康解決方案中心稱，2019年開(kāi)發(fā)新藥平均成本的下降扭轉(zhuǎn)了最近四年來(lái)的增長(zhǎng)趨勢(shì)。
頂峰銷售額的下降與上市新藥平均成本的增加形成了鮮明的對(duì)比，德勤健康解決方案中心表示，這表明制藥公司在研發(fā)過(guò)程中花費(fèi)的時(shí)間比以往都要長(zhǎng)。
德勤報(bào)告截圖
該報(bào)告顯示，德勤健康解決方案中心在2013年增加的4家中大型制藥公司（艾伯維、新基、渤健和吉利德）比TOP 12制藥巨頭表現(xiàn)更好，但仍然面臨相似的生產(chǎn)力挑戰(zhàn)和回報(bào)率降低的問(wèn)題。
《財(cái)富》雜志表示，投資回報(bào)率的下降原因很多，例如監(jiān)管環(huán)境更加嚴(yán)格，藥物研發(fā)狀況不斷變化，而且如今，相比于老牌巨頭制藥企業(yè)，規(guī)模較小、精簡(jiǎn)的制藥公司可能更容易受到青睞。根據(jù)德勤（Deloitte）的尼爾·萊瑟爾（Neil Lesser）的說(shuō)法，“當(dāng)前制藥公司的研發(fā)模式并非是可持續(xù)的成功模式，但制藥公司在個(gè)性化藥物方面的研發(fā)還會(huì)取得成功。”
《財(cái)富》雜志認(rèn)為，這種投資回報(bào)率的暴跌可能是主要制藥公司對(duì)藥物提價(jià)和進(jìn)行高價(jià)收購(gòu)的原因之一。
抗體類藥物更有研發(fā)價(jià)值
此外，過(guò)去十年來(lái)，TOP 12大型制藥公司處于研發(fā)末期的新藥數(shù)量呈逐漸減少趨勢(shì)，在2018年達(dá)到最低數(shù)159個(gè)，平均每家13.25個(gè)。但2019年這一數(shù)量已增加至183個(gè)，創(chuàng)三年來(lái)的新高，且非常接近于10年的平均值——186.5個(gè)。
德勤報(bào)告截圖
在研發(fā)的藥物選擇上，該報(bào)告顯示，2019年抗體類藥物研發(fā)最有價(jià)值，取代了2010年小分子藥物的地位。該報(bào)告預(yù)測(cè)，小分子藥物不會(huì)很快被完全取代，但隨著下一代療法帶來(lái)個(gè)性化藥物，生物制藥行業(yè)需要調(diào)整業(yè)務(wù)和運(yùn)營(yíng)模式，以持續(xù)推動(dòng)創(chuàng)新。
德勤報(bào)告截圖
相較于2010年，2019年處于研發(fā)末期的腫瘤新藥預(yù)計(jì)值增長(zhǎng)了兩倍，而且呈持續(xù)增長(zhǎng)趨勢(shì)。
以治療腫瘤熱門療法——CAR-T療法為例，美國(guó)FDA在2017年首次批準(zhǔn)了兩種CAR-T療法藥物：用于治療兒科急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）的Kymriah?（Tisagenlecleucel）。歐盟委員會(huì)于2018年8月批準(zhǔn)Kymriah?在歐盟國(guó)家上市。2018年9月，英國(guó)National Institute for Health and Care Excellence推薦該藥加入NHS的“癌癥藥物基金”（NHS Cancer Drugs Fund）。之后，Kymriah?又被批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)性或難治性成人細(xì)胞淋巴瘤。美國(guó)FDA批準(zhǔn)的另一種CAR-T療法藥物為用于成人晚期淋巴瘤的Yescarota?（AxisabtageneCilleucel）。歐盟委員會(huì)于2018年8月批準(zhǔn)該藥在歐盟國(guó)家上市。
雖然迄今為止，美國(guó)FDA僅批準(zhǔn)了兩種CAR-T療法藥物，但用于治療淋巴瘤的第三種CAR-T療法藥物——lisocabtagene maraleucel目前正在進(jìn)行第三期臨床試驗(yàn)，如果獲得批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)該藥在2027年的綜合銷售額將達(dá)到24億美元。而且現(xiàn)在涉及CAR-T療法藥物的臨床試驗(yàn)多達(dá)600多項(xiàng)。
制藥公司研發(fā)新藥的來(lái)源也在變化，大型制藥公司2019年越來(lái)越仰賴于收購(gòu)，33%的預(yù)測(cè)銷售額來(lái)源于收購(gòu)，而專業(yè)型大生物醫(yī)藥公司更多通過(guò)合作研發(fā)藥物，26%的預(yù)測(cè)銷售額來(lái)源于共同研發(fā)。
該報(bào)告預(yù)測(cè)，未來(lái)新藥研發(fā)的成本將從傳統(tǒng)的發(fā)現(xiàn)和開(kāi)展試驗(yàn)轉(zhuǎn)為大型數(shù)據(jù)集、高級(jí)計(jì)算機(jī)能力以及云儲(chǔ)存等過(guò)程的花費(fèi)。生物制藥在未來(lái)將集中于開(kāi)發(fā)缺乏藥物的多種疾病療法，以及針對(duì)少數(shù)人群或個(gè)體患者的更精準(zhǔn)的治療方法。
德勤健康解決方案中心主任克倫·泰勒（Karen Taylor）說(shuō)：“藥企需要做出實(shí)質(zhì)性的改變，特別是縮短研發(fā)周期。”同時(shí)為提高研發(fā)效率，制藥公司也需要縮短臨床周期，更好了解不同來(lái)源的創(chuàng)新以及資本市場(chǎng)所帶來(lái)的影響。
參考資料：
1. Becker’s Hospital Review: Pharma return on investment for R&D at a decade low, Deloitte report says
2. Deloitte: Measuring the Return from Pharmaceutical Innovation 2019
Fortune: Big Pharma’s Return on Investment Plummets to a Dismal 10-Year Low
