2月5日，輝瑞氯苯唑酸葡胺軟膠囊（維達全，Vyndaqel）獲得國家藥監局批準，用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經?。ˋTTR-PN）I期癥狀性成人患者，以延緩其周圍神經功能損害。
ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經退行性疾病，其發病原理是由于轉甲狀腺素蛋白（TTR）四聚體不穩定導致單體異常折疊，形成了淀粉樣物質沉積。該病是一種累及多系統的疾病，主要表現為對稱性由肢體遠端向近端進展的神經功能障礙，可累及運動、感覺及自主神經，并可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。
ATTR-PN為成年患者發病，約在起病后10年左右，逐漸進展至終末期。目前我國不同地區在神經內科、眼科和心內科已陸續報道該病。由于ATTR-PN的臨床特點易與其他臨床常見疾病相混淆，加之病例罕見令臨床醫生對其缺乏認識，獲得病理和基因診斷的機會也有限，導致該病的診斷延誤。
氯苯唑酸葡甲胺（Tafamidis meglumine）是一種口服轉甲狀腺素蛋白穩定劑。該藥于2011年首次在歐盟獲得批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發性神經?。ˋTTR-PN），用于早期癥狀性多發神經病的成年患者以延緩周圍神經損傷。目前該藥已在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等全球超過45個國家和地區獲批治療ATTR-PN。
在輝瑞氯苯唑酸葡甲胺出現以前，國際上沒有獲批治療ATTR-PN的藥物，可用的治療方案僅僅為對癥治療，患者的預后并不理想。氯苯唑酸葡甲胺填補了這一空白，提升了患者對疾病治療的信心。
輝瑞在中國提交的氯苯唑酸葡甲胺上市申請于2019/7/26獲得CDE受理，此前該藥已被納入《第一批臨床急需境外新藥名單》。
