文 / 周亦川 編 / 袁月

【搜狐健康】2019年1月，時(shí)任美國(guó)食品藥品管理局（FDA）局長(zhǎng)的Scott Gottlieb大膽預(yù)測(cè)，F(xiàn)DA將于2025年每年批準(zhǔn)10至20種基因細(xì)胞療法。12月19日，F(xiàn)iercepharma一項(xiàng)分析對(duì)此指出，他的預(yù)測(cè)可能保守了，目前有多達(dá)800種基因細(xì)胞療法正處于生產(chǎn)流程上，為此，F(xiàn)DA還將新雇用50名臨床審查人員進(jìn)行處理審核。

基因細(xì)胞療法無疑將在2020年迎來新的突破。波士頓咨詢公司在最近的一份報(bào)告中稱，2018年已有75項(xiàng)基因治療臨床試驗(yàn)進(jìn)入啟動(dòng)階段，幾乎是2016年開始試驗(yàn)的兩倍——這一勢(shì)頭很可能在明年繼續(xù)。幾家制藥公司在療法的后期開發(fā)中已達(dá)到了關(guān)鍵的里程碑階段，或者有些已經(jīng)得到FDA批準(zhǔn)。

2020年預(yù)計(jì)將取得巨大進(jìn)展的包括BioMarin公司用于治療A型血友病的新藥BMN-270；Sarepta用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的基因療法；以及開發(fā)癌癥CAR-T治療的多家公司，包括百時(shí)美施貴寶、吉利德等。

隨著大型藥企和小型的新興公司將他們的基因細(xì)胞療法推向診所和醫(yī)院，其前景將變得越來越清晰。據(jù)希望之城基因治療中心主任John Zaia博士指出，現(xiàn)有的癌癥治療方法將在早期研究中顯示出希望，并在癌癥患者群中受到熱烈歡迎。例如，諾華的Kymriah以及吉利德的Yescarta是第一代的CAR-T療法，可以在體內(nèi)取出T細(xì)胞對(duì)其進(jìn)行工程改造，以識(shí)別和治療患者的癌癥，這需要幾周的時(shí)間。另一方面，遺傳疾病的基因療法也將在2020年取得進(jìn)展，希望之城就是治療成人鐮狀細(xì)胞病第一階段研究參與者之一，正在與藍(lán)鳥生物公司等幾家公司展開競(jìng)爭(zhēng)。

與基因細(xì)胞治療領(lǐng)域強(qiáng)勁的崛起相對(duì)應(yīng)，多家藥企也在加強(qiáng)對(duì)制造業(yè)的投資。今年10月，賽諾菲表示將在法國(guó)改造一家疫苗工廠，以便用于基因治療藥物制造；輝瑞公司斥資1900萬美元收購了北卡羅來納一家工廠，該工廠將成為基因治療的制造中心。哈佛大學(xué)也與一個(gè)合同制造商聯(lián)盟合作，建造一個(gè)價(jià)值5000萬美元的設(shè)施，專用于制造細(xì)胞療法和基因療法的病毒載體。

當(dāng)然，基因細(xì)胞療法爆炸性增長(zhǎng)的同時(shí)也帶來了全新的挑戰(zhàn)。科學(xué)上的基礎(chǔ)已經(jīng)到位，但要將基因治療的全部益處傳遞給患者，仍有許多工作要做，最令人矚目的莫過于價(jià)格。由于在研發(fā)過程中的前期投資巨大，其治療費(fèi)用往往令人瞠目結(jié)舌，比如諾華公司治療脊髓性肌萎縮癥的新藥Zolgensma，其210萬美元的價(jià)格刷新了人們對(duì)藥物價(jià)格的認(rèn)知。隨著越來越多的基因和細(xì)胞療法面臨上市，價(jià)格將是擺在爆發(fā)性增長(zhǎng)面前最主要的障礙之一。

波士頓咨詢集團(tuán)合伙人兼董事總經(jīng)理Michael Choy指出，各大藥企即將面臨一項(xiàng)新的挑戰(zhàn)，就是如何將基因細(xì)胞療法納入其整體業(yè)務(wù)，提高藥品的可及性。由于它們有著不同的進(jìn)化速度和專業(yè)知識(shí)，因此它們需要更新的預(yù)算和決策模式，從長(zhǎng)遠(yuǎn)來看必須有所改變。

Choy指出，醫(yī)療保健系統(tǒng)對(duì)這些新型治療方式的支付手段仍將困擾整個(gè)行業(yè)。隨著時(shí)間的推移，人們將對(duì)基于治療效果的支付方式更加青睞。但其可實(shí)施性也是新的難題，因?yàn)殡S著時(shí)間的推移，跟蹤結(jié)果的基礎(chǔ)流程并不真正存在。

對(duì)此，付款方和制藥公司表示他們?cè)敢鈱⒒A(chǔ)流程建設(shè)到位。例如，正在開發(fā)糖尿病和血友病基因療法的輝瑞表示，它正在與付款人就創(chuàng)新的報(bào)銷策略進(jìn)行探討；諾華和Spark公司已率先推出了不同于標(biāo)準(zhǔn)預(yù)付系統(tǒng)的支付策略。目前，諾華已經(jīng)為47.5萬美元治療費(fèi)用的Kymriah制定了根據(jù)藥效支付的策略，9月，Cigna同意按照個(gè)性化治療策略覆蓋諾華的Zolgensma以及Spark的Luxturna相關(guān)的治療費(fèi)用。

數(shù)據(jù)證明，盡管基因細(xì)胞療法面臨諸多挑戰(zhàn)，其市場(chǎng)依然十分強(qiáng)勁。Zolgensma在上市第一季度實(shí)現(xiàn)了1.6億美元的銷售額，已遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出分析師的預(yù)期。在Choy看來，基因細(xì)胞療法的巨大回報(bào)有望推動(dòng)2020年開始的收購。隨著臨床有效性的證據(jù)不斷增加，這一領(lǐng)域?qū)?huì)出現(xiàn)更多的交易。

鑒于其巨大回報(bào)，很多投資者會(huì)表現(xiàn)出對(duì)基因細(xì)胞療法的投資意愿。Choy建議他們選擇擁有能夠開發(fā)后續(xù)產(chǎn)品的技術(shù)平臺(tái)。他指出，基因細(xì)胞療法的生命周期比傳統(tǒng)藥物短得多，特別是罕見病。這些藥物往往是一次性的治療，因此藥物收入可能很快達(dá)到一個(gè)峰值然后下降。因此，想要在基因治療領(lǐng)域看的可持續(xù)的收入，就需要后續(xù)生產(chǎn)線不斷有新產(chǎn)品供應(yīng)。

參考資料：

1. fiercepharma

Pharma's gene and cell therapy ambitions will kick into high gear in 2020—despite some major hurdles

https://fiercepharma/pharma/gene-and-cell-therapy-r-d-will-kick-into-high-gear-2020-despite-hurdles-experts-say