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上周，美國國立衛生研究院院長弗朗西斯·柯林斯博士在ASGCT峰會上，再次呼吁全世界暫停人類生殖系基因編輯臨床應用，同時為目前和未來的體細胞基因編輯臨床應用進行辯護。

11月6日，美國國立衛生研究院院長柯林斯博士在“ 基因與細胞治療學會峰會上(ASGCT)，再次呼吁全世界暫停人類生殖系基因編輯的臨床應用，同時為目前和未來的治療性體細胞基因編輯的應用進行辯護。

這即代表了NIH的立場，也是他作為遺傳基因學家的夢想——未來基因治療時代的到來！

柯林斯博士在他的演講開場白中問道“誰為社會發聲？誰為患者爭取機會？”

他申明對國際主流要求暫停人類生殖系基因編輯的支持。生殖系細胞基因編輯是指對卵子、精子或受精胚胎進行基因編輯，使其能產生基因編輯的新生后代。 他認為現在應當暫停任何人類生殖系基因編輯的工作，直到形成國際性共識。

柯林斯院長在治療性體細胞基因編輯與生殖系基因編輯之間劃出了一條鮮明的界線。

生殖系基因編輯可能會在未來幾代人中傳承下去，其中涉及安全和有效性問題，大部分仍然懸而未決或尚未國際共識。 臨床上實施生殖系基因編輯不僅存在倫理爭議，在實際應用上也存在著不可預知風險和誤導。

為什么“暫停”?

呼吁“暫停”是緣于去年11月在第二屆人類基因組編輯國際峰會上一項聲明。該聲明稱，一名中國科學家應用CRISPR基因編輯技術對胚胎基因進行了改造，隨后胚胎被植入人體并生下了一對基因編輯雙胞胎。

柯林斯院長指出，已有30個國家通過立法或法規禁止臨床應用可遺傳生殖系基因編輯，理由是 該技術應用仍存在未知的安全隱患。

他也表示“賀建奎的做法既成事實”，希望中國科學家繼續對雙胞胎兒童進行密切隨訪，監測是否偏離預期目標和潛在影響。他也強調，美國和中國的政治關系可能會使NIH對雙胞胎的關注復雜化，但科學應當沒有國界。

柯林斯認為，就一項創新技術應用進行充分知情的社會咨詢，意味著該項技術可能影響到人類的根本問題。“暫停”的目的是為了開啟公開對話和尋求共識。

繼續進行安全有效性研究驗證

柯林斯博士也明確把臨床生殖系基因編輯與體細胞基因編輯應用區別開來。他認為后者是NIH通過基金資助的醫學研究內容，包括新的傳遞系統；新的編輯工具；評估非預期生物效應，以及技術協作和安全有效的臨床應用。

最近，NIH與蓋茨基金會達成了一項為期四年，投資2億美元的合作協議，目標是開發有效、可用的艾滋病和鐮狀細胞貧血癥的“基因療法”。

柯林斯博士說，NIH和蓋茨基金會將沿著這條路走下去，不會對非洲鐮型細胞貧血癥的患兒坐視不理。目前的挑戰包括識別和有效治療鐮型細胞貧血癥，還需要兼顧全球范圍內獲得治療機會的公平性。

近十年來在基因治療技術領域已經取得了巨大進步，但大多數方法仍然相當復雜和昂貴，目前不適用于大多數患者的臨床疾病治療。

目前，美國政府科研基金仍然禁止資助包括人類胚胎基因編輯在內的臨床研究項目，FDA也不受理臨床試驗基因編輯技術審評，包括人類可遺傳基因修飾的應用。